Результаты клинического исследования, в ходе которого ученым и врачам удалось с помощью генной терапии увеличить устойчивость пациентов с ВИЧ к вирусу иммунодефицита человека, опубликованы в научном издании The New England Journal of Medicine. Новая методика в будущем может стать эффективным способом избавления не только от ВИЧ, но и от других вирусных заболеваний.

Клинические испытания показали, что техника редактирования генов может быть безопасной и использоваться на людях. Впервые исследователи использовали ферменты, названные нуклеазы «цинковые пальцы» (ZFN), для выявления и уничтожения гена, делающего человеческие иммунные клетки уязвимыми к ВИЧ.

ВИЧ атакует особый тип иммунных клеток, Т-клетки, используя белок, кодируемый геном CCR5. Выключение этого гена мешает ВИЧ поразить иммунные клетки и привести к СПИДу. Примером эффективности выключения CCR5 является Тимоти Браун, которому пересадили стволовые клетки костного мозга с мутированным геном CCR5. В результате организм Брауна стал устойчив к ВИЧ – вирус в его организме не приведет к неизлечимому заболеванию и смерти. Однако пересадка костного мозга не подходит в качестве массовой методики лечения, поэтому ученые попытались найти способ провести генную терапию, которую можно использовать для лечения множества больных, а в будущем – и для прививок.

Команде ученых во главе с иммунологами из Университета Пенсильвании в Филадельфии удалось создать безопасную мутацию в гене CCR5. Для этого была взята кровь у 12 пациентов с ВИЧ, принимающих антиретровирусные препараты. После культивирования клеток крови каждого участника, ученые использовали доступные ZFN, чтобы провести целевую мутацию в клетках крови. В результате удалось нарушить работу гена CCR5 в около 25% культивированных клеток каждого участника. Затем эту кровь перелили пациентам, в результате чего наблюдалось повышенное количество Т-клеток. В ходе эксперимента, 6 из 12 участников прекратили антиретровирусную медикаментозную терапию, но уровни ВИЧ при этом росли намного медленнее, а уровень Т-клеток оставался высоким в течение многих недель. Ученые полагают, что ВИЧ не смог заразить модифицированные клетки иммунной системы с нефункциональным геном CCR5.

Успешное клиническое исследование само по себе еще не является методикой лечения, пишет CNews.ru, однако генная терапия продемонстрировала высокую эффективность даже в рамках такого ограниченного эксперимента. Для повышения ее эффективности, вплоть до полного излечения, нужно модифицировать как можно больше Т-клеток организма.